Novartis: Άδεια κυκλοφορίας για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο

Αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία

 

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis. Η θεραπεί έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.

 

Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των δύο ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους. Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς.

 

Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.

 

Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.

 

Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως "όχημα" για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.

 

Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας. Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen, την πρώτη -επίσης πολύ ακριβή- εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016 και απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες (με κόστος 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια).

 

Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την "Ουάσιγκτον Ποστ", παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.

 

Πηγή: ΑΠΕ-ΜΠΕ


protoselida

World Business

Κεντρική τράπεζα Σ. Αραβίας: Σε ετοιμότητα για παροχή ρευστότητας

Κεντρική τράπεζα Σ. Αραβίας: Σε ετοιμότητα για παροχή…

Έτοιμη να παρέχει ρευστότητα στο χρηματοπιστωτικό σύστημα, σε περίπτωση που χρειαστεί, προκειμένου να βοηθήσει την...

Media

 ΕΡΤ2: Αφιέρωμα στον Τάκη Σπυριδάκη

ΕΡΤ2: Αφιέρωμα στον Τάκη Σπυριδάκη

Τιμώντας τη μνήμη του ηθοποιού, σκηνοθέτη και σεναριογράφου Τάκη Σπυριδάκη που απεβίωσε πριν λίγες μέρες,...

Secret Money

OI «NEOI» TOY IAΣΩ

OI «NEOI» TOY IAΣΩ

Mπορεί ο Γ. Σταματίου να διατηρήθηκε στη θέση του επικεφαλής του Iασώ, αλλά στο νέο...

Τεχνολογία

Εφαρμογές γνωστοποιούν στο Facebook την σεξουαλική ζωή χρηστών

Εφαρμογές γνωστοποιούν στο Facebook την σεξουαλική ζωή χρηστών

Ορισμένες εφαρμογές που καταγράφουν την περίοδο των γυναικών κατηγορούνται ότι μοιράστηκαν ευαίσθητες πληροφορίες σχετικά...

Υγεία & Διατροφή

ΕΔΟΕΑΠ: Καλύπτει μέρος του κόστους της εξωσωματικής

ΕΔΟΕΑΠ: Καλύπτει μέρος του κόστους της εξωσωματικής

Μέχρι τέσσερις προσπάθειες υποβοηθούμενης αναπαραγωγής με δυνατότητα αποζημίωσης της κρυοσυντήρησης ωαρίων, καθώς και αποζημίωση για...

Copyright © 2019 Deal News Online. Με την επιφύλαξη παντός δικαιώματος.