Novartis: Άδεια κυκλοφορίας για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο

Αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία

 

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis. Η θεραπεί έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.

 

Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των δύο ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους. Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς.

 

Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.

 

Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.

 

Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως "όχημα" για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.

 

Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας. Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen, την πρώτη -επίσης πολύ ακριβή- εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016 και απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες (με κόστος 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια).

 

Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την "Ουάσιγκτον Ποστ", παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.

 

Πηγή: ΑΠΕ-ΜΠΕ


protoselida

Secret Money

TA «AΠONEPA»

TA «AΠONEPA»

Aκόμη η PAE «πληρώνει» τα «απόνερα» από την υπόθεση της πολυήμερης κατάρρευσης των πληροφοριακών συστημάτων...

Αθλητικά

Chipita: Στηρίζει στην πράξη το πρωτάθλημα μπάσκετ με αμαξίδιο

Chipita: Στηρίζει στην πράξη το πρωτάθλημα μπάσκετ με…

Η Chipita, επιβεβαιώνοντας το κοινωνικό της προφίλ, στηρίζει ενεργά το μπάσκετ με αμαξίδιο. Συγκεκριμένα, το...

Τεχνολογία

4 ελληνικά μετάλλια στην Ολυμπιάδα Εκπαιδευτικής Ρομποτικής

4 ελληνικά μετάλλια στην Ολυμπιάδα Εκπαιδευτικής Ρομποτικής

Σε μία παγκόσμια διάκριση εξαιρετικής σημασίας, η ελληνική αποστολή στον παγκόσμιο τελικό της Ολυμπιάδας Εκπαιδευτικής...

Υγεία & Διατροφή

Ενστάσεις Ε.Ο.Φ. για τον διορισμό του νέου ΔΣ

Ενστάσεις Ε.Ο.Φ. για τον διορισμό του νέου ΔΣ

Ανακοινώθηκε ο διορισμός του νέου Διοικητικού Συμβουλίου του Εθνικού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΟΦ), το οποίο για...

Περιβάλλον

ΕΟΑΝ: Γιορτή μείωσης αποβλήτων στη Βίλα Καζούλη

ΕΟΑΝ: Γιορτή μείωσης αποβλήτων στη Βίλα Καζούλη

Ο Ελληνικός Οργανισμός Ανακύκλωσης (ΕΟΑΝ) διοργανώνει διήμερο εκδηλώσεων ευαισθητοποίησης για την ανακύκλωση στη χώρα μας...

Τουρισμός

Σύμπραξη για την τουριστική προβολή Καβάλας – Θάσου

Σύμπραξη για την τουριστική προβολή Καβάλας – Θάσου

Ειδική εκδήλωση πραγματοποιήθηκε χθες, Τρίτη 19 Νοεμβρίου 2019, στο Καλογερικό της Θάσου, όπου παρουσιάστηκε το...

Copyright © 2019 Deal News Online. Με την επιφύλαξη παντός δικαιώματος.