Εγκρίθηκε γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση της Μεσογειακής Αναιμίας

Νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της Μεσογειακής Αναιμίας ανοίγει η έγκριση για γονιδιακή θεραπεία.

 

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε πριν λίγες ημέρες τη γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo ως μέθοδο θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), οι οποίοι είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη. Το Zynteglo είναι κυτταρικό προϊόν που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και τα οποία επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

 

Οπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Αμστερνταμ 13-16/06/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl.


Εγγραφείτε στο Newsletter μας

protoselida

World Business

Η Amazon επεκτείνει τις δραστηριότητές της στην αυτοκινητοβιομηχανία

Η Amazon επεκτείνει τις δραστηριότητές της στην αυτοκινητοβιομηχανία

Κυρίαρχο ρόλο στην ανάπτυξη της τεχνολογίας που παρέχει υπηρεσίες, πρωτόγνωρες υπηρεσίες στον οδηγό και θα...

Media

Times: Οι εκλογές έφεραν ελπίδα στην Ελλάδα

Times: Οι εκλογές έφεραν ελπίδα στην Ελλάδα

Στην Ελλάδα, το mainstream επέστρεψε στην εξουσία και οι λαϊκιστές βρίσκονται σε αποδρομή. Ο πρωθυπουργός...

Secret Money

 H ΔEΠA KAI O POSEIDON

H ΔEΠA KAI O POSEIDON

Ένας (ακόμη) λόγος που «επείγουν» οι αποφάσεις για την «επόμενη μέρα» της ΔEΠA είναι οι...

Copyright © 2019 Deal News Online. Με την επιφύλαξη παντός δικαιώματος.