Εγκρίθηκε γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση της Μεσογειακής Αναιμίας

Νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της Μεσογειακής Αναιμίας ανοίγει η έγκριση για γονιδιακή θεραπεία.

 

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε πριν λίγες ημέρες τη γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo ως μέθοδο θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), οι οποίοι είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη. Το Zynteglo είναι κυτταρικό προϊόν που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και τα οποία επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

 

Οπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Αμστερνταμ 13-16/06/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl.


protoselida

World Business

Ισχυρά κέρδη για την

Ισχυρά κέρδη για την

Kέρδη 143 εκατ. δολάρια στο τρίτο τρίμηνο ή 80 σεντς ανά μετοχή, ανακοίνωσε ότι κατέγραψε...

Media

Αρχείο της ΕΡΤ: Αφιέρωμα για την επέτειο γέννησης του Μάνου Χατζιδάκι

Αρχείο της ΕΡΤ: Αφιέρωμα για την επέτειο γέννησης…

Τη συμπλήρωση 94 χρόνων από τη γέννηση του Μάνου Χατζιδάκι, στις 23 Οκτωβρίου 1925 θυμάται...

Secret Money

Βρήκαν στύλους για τη ΔΕΗ;

Βρήκαν στύλους για τη ΔΕΗ;

Tώρα που η ΔEH από το «γκρεμό» στον οποίο βρισκόταν, βαδίζει στο δρόμο της «διάσωσης»,...

Αυτοκίνητο

Αγώνας Drift μέσα στην πόλη της Ρόδου

Αγώνας Drift μέσα στην πόλη της Ρόδου

Στο “νησί των ιπποτών”, ανάμεσα στα πανέμορφα νεοκλασικά κτίρια της πόλης της Ρόδου, θα διεξαχθεί...

Τεχνολογία

Αλγόριθμος AI υπολογίζει το πλήθος των διαδηλώσεων

Αλγόριθμος AI υπολογίζει το πλήθος των διαδηλώσεων

Η τεχνητή νοημοσύνη (AI) μπορεί να βοηθήσει στην επίλυση των "αιώνιων" αντιπαραθέσεων μεταξύ αστυνομίας και...

Περιβάλλον

Προχωρά ο σχεδιασμός εθνικής στρατηγική για το ποδήλατο

Προχωρά ο σχεδιασμός εθνικής στρατηγική για το ποδήλατο

Το ποδήλατο και οι ποδηλατόδρομοι συμπεριλαμβάνονται στους εννέα βασικούς άξονες της περιβαλλοντικής πολιτικής, που έχει...

Copyright © 2019 Deal News Online. Με την επιφύλαξη παντός δικαιώματος.