Εγκρίθηκε γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση της Μεσογειακής Αναιμίας

Νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της Μεσογειακής Αναιμίας ανοίγει η έγκριση για γονιδιακή θεραπεία.

 

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε πριν λίγες ημέρες τη γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo ως μέθοδο θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), οι οποίοι είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη. Το Zynteglo είναι κυτταρικό προϊόν που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και τα οποία επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

 

Οπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Αμστερνταμ 13-16/06/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl.


Εγγραφείτε στο Newsletter μας

protoselida

World Business

Σε κατήφορο τα κέρδη της Julius Baer

Σε κατήφορο τα κέρδη της Julius Baer

Ο ελβετικός τραπεζικός όμιλος Julius Baer ανακοίνωσε πτώση 19% στα προσαρμοσμένα καθαρά κέρδη στο α΄...

Media

Οι 8 πρωτοβουλίες της κυβέρνησης για τα ΜΜΕ

Οι 8 πρωτοβουλίες της κυβέρνησης για τα ΜΜΕ

Στις πρωτοβουλίες που θα αναλάβει η κυβέρνηση για τα ζητήματα των ΜΜΕ αναφέρθηκε ο υφυπουργός...

Secret Money

H ανάπλαση της οδού Πειραιώς και το project των 200 εκ.

H ανάπλαση της οδού Πειραιώς και το project…

Eδώ και πολλά χρόνια ως αφήγημα, ως στόχο και ως προοπτική εχει μπει σε πρώτο...

Copyright © 2019 Deal News Online. Με την επιφύλαξη παντός δικαιώματος.